Domande frequenti

Che differenza c‘è tra studi osservazionali e studi sperimentali?

La distinzione tra i due tipi di studi è legata al ruolo del ricercatore. Negli studi osservazionali il ricercatore “osserva” una o più popolazioni senza la possibilità di interferire nell‘esposizione ai fattori in studio (intervento sanitario, fattore ambientale, abitudini di vita, ecc) potenzialmente rilevanti per spiegare l‘incidenza di una malattia, di un trauma, o di un evento sanitario in genere. Il ricercatore accetta essenzialmente la condizione reale, non potendo controllare la distribuzione del fattore in studio nella popolazione.

Negli studi sperimentali, invece, il ricercatore decide la distribuzione del fattore in studio e stabilisce quali saranno i soggetti esposti, secondo i criteri definiti nel protocollo della ricerca. Per ragioni di tipo etico, l‘esposizione deve essere potenzialmente protettiva o terapeutica.

Cos‘è uno studio controllato randomizzato?

Gli studi controllati randomizzati, in inglese Randomized Controlled Trials (Rct), sono studi che si caratterizzano per essere:

• sperimentali: il ricercatore interviene nell‘assegnare il trattamento, che può essere rappresentato da un farmaco, una terapia chirurgica, un intervento preventivo (come screening, educazione sanitaria), una modalità organizzativa dei servizi sanitari
• controllati: i soggetti coinvolti nello studio sono suddivisi in due gruppi; il gruppo sperimentale che riceve il trattamento, e il gruppo di controllo che riceve un trattamento diverso o nessun trattamento
• randomizzati: l‘assegnazione del trattamento ai soggetti avviene in modo casuale (random); la randomizzazione aumenta la probabilità che i due gruppi siano simili e che eventuali differenze osservate negli esiti siano da attribuire al trattamento.

Questo tipo di studio è considerato il metodo scientificamente più valido per valutare l‘efficacia sperimentale (efficacy) di un intervento sanitario.

Che differenza c‘è fra efficacy ed effectiveness?

La traduzione in italiano dei due termini è analoga: efficacia. In realtà, il loro significato è differente. Per efficacy si intende l‘efficacia sperimentale o teorica, dimostrata attraverso studi dal disegno sperimentale rigoroso, spesso difficili da realizzare nel campo della sanità pubblica. Il termine effectiveness indica, invece, l‘efficacia “sul campo”, nella pratica, ovvero l‘efficacia realizzata nelle condizioni pratiche di applicazione di un dato trattamento (per esempio un farmaco o un intervento preventivo). La dimostrazione di “efficacia sul campo” si ottiene grazie ai migliori studi disponibili o possibili, basati sulle circostanze pratiche esistenti.